Genska terapija što je, kako se radi i što se može liječiti
Genska terapija, poznata i kao genska terapija ili uređivanje gena, inovativni je tretman koji se sastoji od skupa tehnika koje mogu biti korisne u liječenju i prevenciji složenih bolesti, poput genetskih bolesti i raka, modificiranjem specifičnih gena.
Geni se mogu definirati kao temeljna jedinica nasljednosti i sastoje se od specifičnog slijeda nukleinskih kiselina, odnosno DNK i RNK i koji sadrže informacije povezane s karakteristikama i zdravljem osobe. Dakle, ova vrsta liječenja sastoji se od izazivanja promjena u DNK stanica zahvaćenih bolešću i aktiviranja obrambenih snaga tijela kako bi se prepoznalo oštećeno tkivo i pospješilo njegovo uklanjanje..
Bolesti koje se mogu liječiti na ovaj način su one koje uključuju određenu izmjenu u DNK, poput karcinoma, autoimunih bolesti, dijabetesa, cistične fibroze, među ostalim degenerativne ili genetske bolesti, međutim u mnogim su slučajevima još uvijek u fazi razvoja. testovi.
Kako se to radi
Genska terapija sastoji se od upotrebe gena umjesto lijekova za liječenje bolesti. To se vrši promjenom genetskog materijala tkiva koje je bolest kompromitirala u drugo što je normalno. Trenutno se provodi genska terapija koristeći dvije molekularne tehnike, tehniku CRISPR i tehniku Car T-Cell:
CRISPR tehnika
CRISPR tehnika sastoji se od promjene određene regije DNA koja bi mogla biti povezana s bolestima. Dakle, ova tehnika omogućuje izmjenu gena na određenim mjestima, na precizan, brz i jeftiniji način. Općenito, tehnika se može izvesti u nekoliko koraka:
- Identificirani su specifični geni koji se mogu nazvati i ciljni geni ili sekvence;
- Nakon identifikacije, znanstvenici stvaraju slijed vodiča RNA koji nadopunjuje ciljno područje;
- Ova RNA je smještena u stanicu zajedno s proteinom Cas 9, koji djeluje rezanjem ciljanog slijeda DNA;
- Zatim se u prethodnu sekvencu ubacuje novi niz DNK.
Većina genetskih promjena uključuje gene koji se nalaze u somatskim stanicama, to jest stanice koje sadrže genetski materijal koji se ne prenosi s generacije na generaciju, ograničavajući promjenu na samo tu osobu. Međutim, pojavila su se istraživanja i eksperimenti u kojima se CRISPR tehnika izvodi na klice, tj. Na jajetu ili spermi, što je stvorilo niz pitanja o primjeni tehnike i njezinoj sigurnosti u razvoju osobe..
Dugoročne posljedice tehnike i uređivanja gena još nisu poznate. Znanstvenici vjeruju da manipulacija ljudskim genima može čovjeka učiniti osjetljivijim na pojavu spontanih mutacija, što može dovesti do prekomjerne aktivacije imunološkog sustava ili do pojave ozbiljnijih bolesti.
Osim rasprave o uređivanju gena koja se okreće oko mogućnosti spontanih mutacija i prenosivosti promjene za buduće generacije, etičko pitanje postupka također je široko raspravljano, budući da se ova tehnika može koristiti i za promjenu karakteristika djeteta, poput boje očiju, visine, boje kose itd..
Tehnika automobilskih T-ćelija
Auto T-Cell tehnika već se koristi u SAD-u, Europi, Kini i Japanu, a nedavno se u Brazilu koristila za liječenje limfoma. Ova se tehnika sastoji od promjene imunološkog sustava tako da se tumorske stanice lako prepoznaju i eliminiraju iz tijela.
Za to se uklanjaju obrambene T stanice stanice i manipulira se njihovim genetskim materijalom dodavanjem gena CAR koji se nalazi u stanicama, a koji je poznat kao himerni receptor antigena. Nakon dodavanja gena, povećava se broj stanica i od trenutka provjere odgovarajućeg broja stanica i prisutnosti prilagođenih struktura za prepoznavanje tumora dolazi do pogoršanja imunološkog sustava osobe, a zatim i ubrizgavanja odbrambenih stanica modificiranih CAR genom.
Dakle, dolazi do aktiviranja imunološkog sustava, koji počinje lakše prepoznavati tumorske stanice i može ih učinkovitije eliminirati..
Bolesti koje genskom terapijom mogu liječiti
Genska terapija obećava za liječenje bilo koje genetske bolesti, no samo za neke ona se već može provesti ili je u fazi ispitivanja. Uređivanje genetike proučavano je s ciljem liječenja genetskih bolesti, poput cistične fibroze, urođene sljepoće, hemofilije i anemije srpastih stanica, ali je također smatrano tehnikom koja može promicati prevenciju ozbiljnijih i složenijih bolesti, poput na primjer rak, srčane bolesti i HIV infekcija.
Unatoč tome što se više proučavaju u liječenju i sprječavanju bolesti, uređivanje gena može se primijeniti i u biljkama, tako da postanu otpornije na klimatske promjene i otpornije na parazite i pesticide, te u hrani koja ima za cilj hranjivije.
Genska terapija protiv raka
Genska terapija za liječenje raka već se provodi u nekim zemljama i posebno je indicirana za specifične slučajeve leukemije, limfoma, melanoma ili sarkoma. Ova vrsta terapije sastoji se uglavnom u aktiviranju obrambenih stanica tijela da prepoznaju tumorske stanice i eliminiraju ih, što se vrši ubrizgavanjem genetski modificiranog tkiva ili virusa u pacijentovo tijelo..
Vjeruje se da će ubuduće genska terapija postati učinkovitija i zamijeniti postojeće liječenje raka, no budući da je još uvijek skupa i zahtijeva naprednu tehnologiju, poželjno je indicirano u slučajevima koji ne reagiraju na liječenje kemoterapijom, radioterapijom i operacija.
